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Dodecyl creatine ester-loaded nanoemulsion as a promising therapy for creatine transporter deficiency
Gabriela Veroniva Ullio Gamboa
1
Kenea Udobi
2
Sophie Dézard
3
Marla Perna
2
Keila Miles
2
Narciso Costa
4
Fréderic Taran
5
Alain Pruvost
6
Jean-Pierre Benoit
7
Matthew Skelton
2
Pascale de Lonlay
8
Aloïse Mabondzo
9, *
*
Auteur correspondant
6
LERI - Laboratoire d'Etudes et de Recherches en Immunoanalyses
SPI - Service de Pharmacologie et Immunoanalyse : DRF/JOLIOT
Gabriela Veroniva Ullio Gamboa 1
Auteur
Kenea Udobi 2
Auteur
Sophie Dézard 3
Auteur
Marla Perna 2
Auteur
Jean-Pierre Benoit 7
Auteur
Matthew Skelton 2
Auteur
Pascale de Lonlay 8
Auteur
Aloïse Mabondzo 9
Auteur correspondant
1
Université Paris-Saclay (Bâtiment Bréguet, 3 Rue Joliot Curie 2e ét, 91190 Gif-sur-Yvette - France)
2
University of Cincinnati - Center for Surgical Innovation (231 Albert Sabin Way Cincinnati, Ohio - États-Unis)
- UC - University of Cincinnati (2600 Clifton Ave., Cincinnati OH, Ohio 45221 - États-Unis)
3
CEA Saclay, iBiTec-S, Service de Chimie Bioorganique et de Marquage, Bˆat. 547, F- 91191 Gif-sur-Yvette, France (CEA Saclay, iBiTec-S, Service de Chimie Bioorganique et de Marquage, Bˆat. 547,
F- 91191 Gif-sur-Yvette, France - France)
4
LIAS - Laboratoire d'Ingénierie des Anticorps pour la Santé (France)
- CEA - Commissariat à l'énergie atomique et aux énergies alternatives : DSV/IBITECS (Centre de Saclay Centre de Grenoble Centre de Cadarache etc - France)
5
SCBM - Service de Chimie Bio-Organique et de Marquage (France)
- MTS - Médicaments et Technologies pour la Santé : DRF/JOLIOT (CEA
- SPI
- Bât. 136 Saclay 91191 GIF-SUR-YVETTE - France)
- DRF (CEA) - Direction de Recherche Fondamentale (CEA) : DRF/JOLIOT (Direction de Recherche Fondamentale
Fundamental Research Division
CEA Saclay
91191 Gif-sur-Yvette
- France)
- CEA - Commissariat à l'énergie atomique et aux énergies alternatives (Centre de Saclay Centre de Grenoble Centre de Cadarache etc - France)
- INRAE - Institut National de Recherche pour l’Agriculture, l’Alimentation et l’Environnement : UMR0496 (France)
- Université Paris-Saclay (Bâtiment Bréguet, 3 Rue Joliot Curie 2e ét, 91190 Gif-sur-Yvette - France)
- DRF (CEA) - Direction de Recherche Fondamentale (CEA) : DRF/JOLIOT (Direction de Recherche Fondamentale
Fundamental Research Division
CEA Saclay
91191 Gif-sur-Yvette
- France)
6
LERI - Laboratoire d'Etudes et de Recherches en Immunoanalyses (France)
- SPI - Service de Pharmacologie et Immunoanalyse : DRF/JOLIOT (France)
- MTS - Médicaments et Technologies pour la Santé : DRF/JOLIOT (CEA
- SPI
- Bât. 136 Saclay 91191 GIF-SUR-YVETTE - France)
- DRF (CEA) - Direction de Recherche Fondamentale (CEA) : DRF/JOLIOT (Direction de Recherche Fondamentale
Fundamental Research Division
CEA Saclay
91191 Gif-sur-Yvette
- France)
- CEA - Commissariat à l'énergie atomique et aux énergies alternatives (Centre de Saclay Centre de Grenoble Centre de Cadarache etc - France)
- INRAE - Institut National de Recherche pour l’Agriculture, l’Alimentation et l’Environnement : UMR0496 (France)
- Université Paris-Saclay (Bâtiment Bréguet, 3 Rue Joliot Curie 2e ét, 91190 Gif-sur-Yvette - France)
- DRF (CEA) - Direction de Recherche Fondamentale (CEA) : DRF/JOLIOT (Direction de Recherche Fondamentale
Fundamental Research Division
CEA Saclay
91191 Gif-sur-Yvette
- France)
- MTS - Médicaments et Technologies pour la Santé : DRF/JOLIOT (CEA
- SPI
- Bât. 136 Saclay 91191 GIF-SUR-YVETTE - France)
7
MINT - Micro et Nanomédecines Translationnelles (Université d'Angers, MINT - CHU d'Angers, Institut de Biologie en Santé, IRIS, 4 Rue Larrey - 49933 Angers CEDEX 09 - France)
- UA - Université d'Angers : UMRS 1066 UMR6021 (Université d'Angers - 40 Rue de Rennes, BP 73532 - 49035 Angers CEDEX 01 - France)
- INSERM - Institut National de la Santé et de la Recherche Médicale : UMR1066 (101, rue de Tolbiac, 75013 Paris - France)
- INC - Institut de Chimie du CNRS (3 Rue Michel-Ange 75 016 Paris - France)
- CNRS - Centre National de la Recherche Scientifique : UMR6021 (France)
8
MaMEA Necker - Centre Référence des Maladies Héréditaires du Métabolisme de l'Enfant et de l'Adulte [CHU Necker] (149 rue de Sèvres 75015 Paris - France)
- AP-HP - Assistance publique - Hôpitaux de Paris (AP-HP) (France)
- CHU Necker - Enfants Malades [AP-HP] (149 Rue de Sèvres 75015 Paris - France)
9
CEA - Commissariat à l'énergie atomique et aux énergies alternatives (Centre de Saclay
Centre de Grenoble
Centre de Cadarache
etc - France)
Abstract :
Creatine transporter (CrT) deficiency is an X-linked intellectual disability caused by mutations of CrT. This work focus on the preclinical development of a new therapeutic approach based on a microemulsion (ME) as drug delivery system for dodecyl creatine ester (DCE). DCE-ME was prepared by titration method. Novel object recognition (NOR) tests were performed before and after DCE-ME treatment on mice. Intranasal administration with DCE-ME improved NOR performance in mice. mice treated with DCE-ME had increased striatal ATP levels mainly in the striatum compared with vehicle-treated mice which was associated with increased expression of synaptic markers. These results highlight the potential value of DCE-ME as promising therapy for creatine transporter deficiency.
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https://hal.univ-angers.fr/hal-02616077
Contributeur : Okina Univ Angers Connectez-vous pour contacter le contributeur
Soumis le : dimanche 24 mai 2020 - 04:34:46
Dernière modification le : mercredi 26 janvier 2022 - 03:35:56
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Lien texte intégral
Identifiants
- HAL Id : hal-02616077, version 1
- DOI : 10.2217/nnm-2019-0059
- OKINA : ua19610
- PUBMED : 31038003
- PUBMEDCENTRAL : PMC6613044
- WOS : 000479158600006
Collections
UNIV-ANGERS | CEA | CEA-UPSAY | INC-CNRS | JOLIOT | DMTS | CNRS | MINT | CEA-DRF | UNIV-PARIS-SACLAY | UNIV-PARIS | INRAE | GS-HEALTH-DRUG-SCIENCES
Citation
Gabriela Veroniva Ullio Gamboa, Kenea Udobi, Sophie Dézard, Marla Perna, Keila Miles, et al.. Dodecyl creatine ester-loaded nanoemulsion as a promising therapy for creatine transporter deficiency. Nanomedicine (London, England), 2019, 14 (12), pp.1579-1593. ⟨10.2217/nnm-2019-0059⟩. ⟨hal-02616077⟩
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